安徽財(cái)經(jīng)網(wǎng)訊 剛剛上映的電影《我不是藥神》刷爆朋友圈，抗白血病藥物也引發(fā)廣泛關(guān)注。合肥版“藥神”研制的新藥將給白血病患者帶來福音!近日，由中科院強(qiáng)磁場科學(xué)中心劉青松藥物學(xué)研究團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)的針對FLT3-ITD陽性急性髓系白血病的化藥1類創(chuàng)新靶向藥物HYML-122獲得國家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的臨床試驗(yàn)批件(批件號：2018L02642)，獲批開展臨床試驗(yàn)。
急性髓系白血病(AML) 是成年人中最常見的一種白血病，也是目前四大白血病(AML, CML, ALL, CLL)中五年生存率最低的一種。研究表明，30%的AML與FLT3激酶突變相關(guān)。世界上首個(gè)臨床應(yīng)用的FLT3激酶靶向藥物是由諾華公司研發(fā)的米哚妥林(Midostaurin)。該藥于2017年5月在美國獲批上市，售價(jià)很高，患者每個(gè)月的劑量需要15000美元維持。
HYML-122是一種新型結(jié)構(gòu)的具有自主知識產(chǎn)權(quán)的高選擇性高活性FLT3激酶小分子抑制劑，目前已申請了中國和PCT專利保護(hù)。經(jīng)過完整的臨床前評價(jià)，其在藥理、藥代、毒理和藥效等方面均表現(xiàn)出了良好的成藥性。此外，在相關(guān)的動物實(shí)驗(yàn)中比米哚妥林在安全性以及實(shí)體瘤穿透性等方面有大幅改善，對于急性白血病晚期出現(xiàn)浸潤性實(shí)體瘤的患者具有重要意義。劉青松團(tuán)隊(duì)經(jīng)過4年多的基礎(chǔ)研究和完善的臨床前研究，于2017年11月與合肥合源藥業(yè)有限公司聯(lián)合向國家藥監(jiān)部門申報(bào)臨床試驗(yàn)，并于2018年6月獲得臨床試驗(yàn)批件。這是該藥物研發(fā)歷程的重要里程碑，標(biāo)志著HYML-122正式獲批進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。
劉青松告訴記者，接下來該藥物將進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，分三個(gè)階段大約需要五年時(shí)間，屆時(shí)，急性白血病患者將有望從中受益。據(jù)悉，該項(xiàng)目在早期基礎(chǔ)研究階段受到了國家自然科學(xué)基金重點(diǎn)、面上項(xiàng)目以及中科院前沿科學(xué)重點(diǎn)項(xiàng)目的資助，在開發(fā)階段得到了國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)，中科院戰(zhàn)略性先導(dǎo)科技專項(xiàng)和安徽省科技重大專項(xiàng)的資助，在產(chǎn)業(yè)化推動方面獲得了合肥合源藥業(yè)公司的大力支持。
